Cổ phiếu của công ty công nghệ sinh học Exicure Inc (NASDAQ:XCUR) đã ghi nhận mức tăng đáng kể 25% sau khi công ty này thông báo hoàn thành lần thăm khám cuối cùng của bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 của GPC-100. Đây là một loại thuốc được phát triển để điều trị bệnh nhân đa u tủy đang trải qua quá trình cấy ghép tế bào gốc. Công ty dự kiến sẽ công bố kết quả sơ bộ từ nghiên cứu này trong quý 4 năm 2025.

Thử nghiệm đang diễn ra nhằm đánh giá khả năng của GPC-100, một phân tử nhỏ đối kháng CXCR4, trong việc cải thiện quá trình huy động tế bào gốc tạo máu từ tủy xương vào máu ngoại vi. Quá trình này giúp thu thập và sử dụng tế bào gốc trong các thủ thuật cấy ghép tế bào gốc tự thân. Kết quả từ thử nghiệm này được kỳ vọng sẽ mang lại những thông tin quý giá về tiềm năng của GPC-100 trong việc điều trị đa u tủy.

Thông tin đáng chú ý khác là dữ liệu trình bày tại ASH2024 cho thấy GPC-100 có thể tạo ra sự khác biệt so với các phương pháp điều trị hiện tại về tốc độ huy động tế bào gốc. Thuốc chỉ cần được sử dụng 45 phút trước khi thu thập tế bào gốc, mang lại lợi thế về mặt hậu cần so với các phương pháp huy động truyền thống. Các phương pháp truyền thống thường yêu cầu bệnh nhân phải tiêm thuốc vào đêm trước khi thực hiện thủ thuật, làm tăng thêm thách thức về mặt hậu cần.

Ông Muthalagu Ramanathan, Giám đốc Chương trình Đa u tủy tại U Mass Memorial Health, đã nhấn mạnh lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân khi sử dụng GPC-100. Ông lưu ý rằng các phương pháp huy động truyền thống hiện tại có thể gây ra những khó khăn không cần thiết cho bệnh nhân và quá trình điều trị.

Bên cạnh đa u tủy, Exicure đang lên kế hoạch cho một nghiên cứu Giai đoạn 1 ở bệnh nhân bệnh bạch cầu cấp dòng tủy. Công ty cũng đang khám phá các cơ hội hợp tác tiềm năng nhằm tận dụng khả năng của GPC-100 trong các ứng dụng liệu pháp tế bào và gen. Việc này cho thấy tiềm năng rộng lớn của GPC-100 trong việc điều trị các bệnh lý khác nhau.

Sự tăng vọt của cổ phiếu XCUR gần đây có thể làm nhiều nhà đầu tư quan tâm đến tiềm năng của công ty. Tuy nhiên, việc đầu tư vào cổ phiếu luôn tiềm ẩn rủi ro và cần được cân nhắc kỹ lưỡng. Các nhà đầu tư nên dựa vào các phương pháp đã được chứng minh và không để sự hưng phấn hay cảnh giác thái quá chi phối quyết định sáng suốt của mình. Việc đánh giá kỹ lưỡng và cân nhắc các yếu tố rủi ro là điều cần thiết trước khi đưa ra quyết định đầu tư.

Nhiều bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng (MS) thường phải đối mặt với tình trạng co cứng cơ, gây ra sự kháng cự khi cơ bắp bị kéo giãn, dẫn đến đau đớn, suy giảm chức năng, giảm khả năng vận động và chất lượng cuộc sống kém hơn. Hiện tại, vẫn chưa có phương pháp chữa trị thực sự cho tình trạng co cứng cơ, nhưng nó thường được quản lý bằng các phương pháp điều trị khác nhau dựa trên nhu cầu của mỗi người, bao gồm cả thuốc uống và tiêm.

Viện Thần kinh học Gardner của Đại học Cincinnati hiện đang là địa điểm thử nghiệm cho một thử nghiệm lâm sàng mới, kiểm tra một loại thuốc uống giúp tăng cường các phân tử tự nhiên trong cơ thể để giúp cơ bắp thư giãn như một phương pháp điều trị co cứng cơ ở bệnh nhân MS. Loại thuốc này được thiết kế để ức chế hai enzyme phân hủy endocannabinoids, monoacylglycerol lipase (MAGL) và fatty acid amide hydrolase (FAAH), cho phép endocannabinoids giúp điều chỉnh các cơ co cứng quá mức.

TS. Shahla Hosseini, giáo sư adjunct của Y học Vật lý và Phục hồi chức năng tại Bộ môn Thần kinh học và Y học Phục hồi chức năng của Đại học Cincinnati, cho biết: ‘Các bác sĩ điều trị co cứng cơ có số lượng thuốc hạn chế để lựa chọn. Trong 20 đến 30 năm qua, chúng tôi chưa thấy sự phát triển của các loại thuốc uống hiệu quả mới để điều trị co cứng cơ tại Hoa Kỳ.’

Cơ thể tự nhiên sản xuất các phân tử gọi là endocannabinoids giúp cơ bắp thư giãn và đóng vai trò trong các chức năng khác, bao gồm điều chỉnh tâm trạng, đau đớn và giấc ngủ. Các thử nghiệm lâm sàng sẽ tuyển dụng khoảng 200 người mắc bệnh MS tại nhiều địa điểm để ngẫu nhiên sử dụng một trong ba liều thuốc thử nghiệm hoặc giả dược hàng ngày trong sáu tuần. Một giai đoạn tùy chọn bổ sung sáu tuần sẽ so sánh tác động của chỉ ba liều khác nhau đối với việc điều trị co cứng cơ.

Nếu loại thuốc thử nghiệm này được chứng minh là hiệu quả trong nghiên cứu này đối với những người tham gia mắc bệnh MS, nó có thể cho thấy tiềm năng sử dụng rộng rãi hơn như một công cụ khác cho các bác sĩ lâm sàng ngoài các phương pháp điều trị hiện tại như kéo giãn, yoga, tiêm toxin botulinum và liệu pháp vật lý và nghề nghiệp.